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aso反义寡核苷酸（aso反义寡核苷酸作用机理）
发布时间：2023-04-08 16:25:37
稿源：
创意岭 阅读：
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大家好！今天让创意岭的小编来大家介绍下关于aso反义寡核苷酸的问题，以下是小编对此问题的归纳整理，让我们一起来看看吧。
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本文目录:
一、反义寡核苷酸对裸鼠用药量
反义寡核苷酸、正义寡核苷酸的剂量均为2μg/g裸鼠体重,寡核苷酸与脂质体的比例为1μg:0.6μg,每次用药量按上述要求用灭菌注射用水配制成.
二、贴基因“膏药”，拯救杜兴氏肌肉营养不良症
椰菜君在《拆除“炸弹”，修复基因》一文中谈到使用 反义寡核苷酸药物 修复基因的研究，有不少家长颇感兴趣，甚至有跃跃欲试、想要众筹一个这样药物的。本文将简短介绍一种反义寡核苷酸药物的机理，丰富一下见闻。没准儿有什么阔佬看见了，愿意资助个啥自闭症药物研究，救家长于倒悬，自己流芳百世，也是可能的😄。
《拆除“炸弹”，修复基因》里面讲的反义寡核苷酸药物，是在许多基因天生的“炸弹”上，贴个基因“膏药”，拆掉“炸弹”，就能释放好基因的潜力，加倍供应蛋白质，弥补受损基因造成的空挡。
此法虽妙不可言，但基因突变千变万化，也有使不上的时候。不过魔高一尺，道高一丈，基因“膏药”运用之妙，存乎一心。比如，某些曾无药可用，命运悲惨的 杜兴氏肌肉营养不良症 患者，现在已经有上市反义寡核苷酸药物了，人生为之焕然一新。
杜兴氏症 是一种罕见的遗传病。男性患者约在4岁时开始出现肌肉无力症状，此后快速恶化，从大腿肌肉萎缩开始，扩展到上臂肌肉和全身，约在12岁之后就无法行走。最终，因为所有的平滑肌、呼吸肌和心肌都被累及，患者将因呼吸衰竭或心功能紊乱而死亡，平均预期寿命仅仅有26岁。即使家里有矿，有良好的治疗和照顾，也鲜有患者能活过35岁。
杜兴氏症的根源，是 X染色体 上的 DMD 基因 出现变异，导致肌肉细胞无法制造一种 Dystrophin 蛋白质 。虽然这个蛋白质只占肌肉重量的0.002%，却是维持肌肉正常生长的关键东西。Dystrophin缺席，肌肉就会出现坏死。
那基因“膏药”怎么修复DMD基因，挽救患者呢？
杜兴氏症有一个“弟弟”叫做 贝克氏肌肉营养不良症 。此病也是因为DMD基因出了问题，但症状要明显轻于杜兴氏症。其中的缘由是基因突变不同。
杜兴氏症患者的DMD基因突变，是前文谈论过的“ 移码突变 ”。这就类似做水晶手串做到一半，机器总是压破一个珠子，自动停了。这样生成出来的半截手串，只能当废品处理。肌肉细胞没有能用的Dystrophin蛋白质，肌肉也就萎缩了。
贝克氏症患者的DMD基因突变，正好是“ 整码突变 ”。这好比做手串的时候，机器漏掉了一个或几个珠子。虽然货不对板，但好歹还是个手串，降价甩卖还是可以的。这样的话，尽管只有次品Dystrophin蛋白质，肌肉也能将就一下，随便萎缩萎缩，表示不满而已。
由此人们发现，这个Dystrophin蛋白质，是很皮实的，即使中间少那么一段两段，也是可以接受的。那问题就有解决的希望了。
解决的办法，是针对杜兴氏症患者的移码突变位置，设计一段特殊的反义寡核苷酸，送到细胞里面去，像膏药一样紧紧地贴在这个突变区。这样细胞在制造蛋白质的时候，就会跳过这个突变区，继续把“手串”穿完，生成出一些“次品”蛋白质。
不过无所谓！
现在，杜兴氏症患者，变成贝克氏症患者了！虽然没有完全康复，但比起之前注定的悲惨人生，那是大大改善了！
基于这种基因“膏药”原理的杜兴氏症药物，目前已经有至少三种了，分别修复不同位置的突变。比如，Eteplirsen用于第51外显子突变患者，约占总患者人数的约13％。
同基因编辑相比，反义寡核苷酸药物这种基因“膏药”在技术上已经颇为成熟，甚至可以做到针对一个患者，在不到一年的时间内，完成个人定制药物的研发。可以想象，针对自闭症患者的基因突变，量身定制一个基因“膏药”，定期“贴”一下，大幅度缓解甚至“治愈”核心症状，可能也不是太遥远的事情。
三、什么是反义药物?
主要指反义寡核苷酸(ODNs),
即其核苷酸序列可与靶mRNA或靶DNA互补,
抑制或封闭基因的转换和表达,或诱导RnaseH
识别或切割mRNA,
使其丧失功能.
反义药物与传统药物的性质和作用对象明显不同，表现为:
1、新的化学物质-核酸；
2、新的药物受体-mRNA，DNA；
3、新的受体结合方式-Watson-Crick杂交；
4、新的药物受体结合后反应-如RNase
H介导的靶RNA的降解。
反义药物与传统药物相比具有以下优点：
1、特异性较强。一个15聚体的反义寡核苷酸含有30-45氢键，而低分子的传统药物（200-600u）与靶点一般只形成1-4个键；
2、信息量较大。遗传信息从DNA-RNA-蛋白质，用互补寡核苷酸阻断某种蛋白的合成是很准确的；
3、反义药物以核酸为靶点，与蛋白质作为靶点比较，更易合理设计新药物。由于作用于遗传信息传递的上游，所需药量较低，副作用可能较少。
四、ason中文是什么意思
自动交换光网络。
ason是自动交换光网络的意思，用Automatically，Switched，Optical，Network来表示，概念来源于ION，智能光网络。
ASON是ASTN应用与OTN的一个子集，ASON是在选路和信令控制下，完成自动交换功能的新一代光网络，是一种标准化了的智能光传送网，代表了未来智能光网络发展的主流方向，是下一代智能光传送网络的典型代表。
以上就是关于aso反义寡核苷酸相关问题的回答。希望能帮到你，如有更多相关问题，您也可以联系我们的客服进行咨询，客服也会为您讲解更多精彩的知识和内容。
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